美国批准首个“CRISPR”基因编辑疗法

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这种一次性基因编辑治疗旨在阻止镰状细胞患者的衰弱性疼痛危机，这些患者以前只能通过危险的干细胞移植来治愈。 三个严重变形或镰状细胞。 CRISPR 基因编辑为镰状细胞病患者提供了改善生活质量的可能性，镰状细胞病是一种产生异常血红蛋白的遗传性疾病。埃德·雷施克/盖蒂图片社 美国食品和药物管理局 (FDA) 今天在该国批准了一项使用CRISPR 基因编辑的开创性医疗方法。 这种名为 Casgevy 的疗法旨在治疗镰状细胞性贫血患者，这是一种遗传性血液疾病，在美国影响着超过 10 万人。英国于11月16日批准了这种创新疗法。它由波士顿 Vertex Pharmaceuticals 和瑞士 Crispr Therapeutics 制造。 CRISPR基因编辑对抗镰状细胞性贫血 治疗的目的是消除镰状细胞性贫血所特有的令人衰弱的疼痛发作。它包括在体外编辑患者的细胞，以消除导致疾病的遗传缺陷。疼痛频繁发作的成人和 12 岁以上儿童可以接受治疗。该疗法设计为只需进行一次，其益处可能会持续数年甚至数十年。 “这是一个重要的里程碑，”美国国立卫生研究院国家人类基因组研究所代理副所长文斯·博纳姆（Vence Bonham）说，“它将真正改变人们的生活，减轻疼痛发作的负担”。 FDA 将在 3 月 30 日之前决定该疗法是否也应被批准用于治疗β 地中海贫血（一种相关的血液疾病）。英国于 11 月批准的药物包括镰状细胞性贫血和 β 地中海贫血。 镰状细胞病是一种遗传性疾病，患者的红细胞呈坚硬的新月形，而不是柔软的圆形。这些“镰状”细胞聚集在一起并阻碍血液流动，导致极度疼痛。随着时间的推移，它们会损害器官。镰状细胞也会过早死亡，导致健康红细胞短缺。红细胞计数低意味着身体没有获得足够的氧气，称为贫血。这会导致疲劳、气短和头晕。


患有这种疾病的人的预期寿命比美国其他人口的预期寿命低二十多年。 “这是一种可怕的疾病，”CRISPR Therapeutics 总裁兼首席执行官 Samarth Kulkarni 说。“每一天都感觉像是一场巨大的磨难。“患者的生活始终笼罩着死亡的幽灵。” 罪魁祸首是 电报号码数据 异常的血红蛋白，即在身体各处携带氧气的蛋白质。问题是由一个突变引起的HBB基因突变的突变。每个人都有两份：父母各一份。出生时患有镰状细胞性贫血的儿童从父母双方继承了一份突变基因。 Casgevy 使用获得诺贝尔奖的CRISPR 技术来修改患者的细胞，使其产生健康的血红蛋白。该系统由两部分组成：切割遗传物质的蛋白质和告诉它在基因组中何处进行切割的引导分子。 最受关注 墨西哥在玛雅火车的路径上发现了近几十年来“最伟大的考古宝藏” 墨西哥在玛雅火车的路径上发现了近几十年来“最伟大的考古宝藏” 安娜·拉各斯 OpenAI 最终将开放其 GPT 商店，这是一家个性化聊天机器人商店：这是您需要了解的 OpenAI 最终将开放其 GPT 商店，这是一家个性化聊天机器人商店：这是您需要了解的 迭戈·巴贝拉 墨西哥护照：费用、预约以及如何办理 墨西哥护照：费用、预约以及如何办理 安娜·拉各斯 Brachionichthys hirsutus：一种假定已灭绝的“长手鱼”在塔斯马尼亚重新出现 毛腕鱼：一种被认为已经灭绝的“长手鱼”在塔斯马尼亚重新出现 广告 为此，从患者的骨髓中提取干细胞并在实验室中进行修饰。科学家们对一个名为 BCL11A 的不同基因进行了一次切割，以激活胎儿血红蛋白的产生，而这种血红蛋白通常在出生后不久就会关闭。这补偿了异常的成人血红蛋白。





编辑后的细胞被输回患者的血液中。 临床试验中共有 45 名患者接受了 Casgevy 治疗。对 31 名参与者进行了两年的跟踪调查，其中 29 名参与者在接受单剂​​量的自己编辑的细胞后至少一年内没有出现疼痛。 到目前为止，镰状细胞病的唯一治疗方法是从密切相关的捐赠者处进行干细胞移植，但这种选择只适用于一小部分人。此外，移植手术具有致命的风险，而且并不总是有效。 第一批接受 Casgevy 的商业治疗患者可能要到明年初才能得到治疗。在准备输注之前收集患者细胞、对其进行编辑并进行质量控制检查的过程需要几周时间。“治疗病人需要一点时间。但我们不想再放过，他们也不想，因为他们已经等待很长时间了，”库尔卡尼强调说。 FDA 批准使用 Lyfgenia 治疗镰状细胞病 今天，FDA 还授权了第二种治疗镰状细胞性贫血的基因疗法，称为Lyfgenia。该疗法不使用 CRISPR 切割基因组，而是向细胞添加治疗基因以产生健康的血红蛋白。它由马萨诸塞州萨默维尔的蓝鸟生物公司制造，还涉及在体外修改患者的细胞。在一项为期两年的研究中，32 名患者中的 28 名患者在使用 Lyfgenia 治疗 6 至 18 个月后疼痛发作消失。 FDA 警告称，使用 Lyfgenia 还会对人类安全带来严重风险，因为一些接受该药物治疗的患者会患上血癌。该机构表示，接受该药物的人必须终生受到监控。 费城儿童医院血液科主任亚历克西斯·汤普森认为，这些新的基因疗法将为患者带来变革。“现在我可以和家长讨论他们孩子的镰状细胞贫血症有可能被治愈的可能性。几年前，我不敢与家人进行这样的谈话，”他强调道。